加速进入中国！罕见病新药获CNDA优先审评资格

▎医药观澜/报道

6月14日，基于海量基因组数据和人工智能开发创新药物的法国生物医药公司——Pharnext宣布其“first-in-class”在研新药PXT3003用于治疗腓骨肌萎缩症1A型疾病，已经获得中国国家药品监督管理局（CNDA）颁发的优先审评(priority review)资格。同一日，6月14日晚，天士力也发布公告称，控股子公司天士力基因收到国家药品监督管理局核准签发的药品PXT3003临床试验批件。

PXT3003是Pharnext公司的创新复方药物，用于治疗腓骨肌萎缩症1A型（CMT1A）的药物。天士力和Pharnext成立的合资公司——天士力基因（GeneNet Co, Ltd）拥有PXT3003项目在大中华区（中国大陆、香港、台湾和澳门）的研发、生产及商业化权益，以及在大中华区申请和授权的所有专利的排他性独家许可权益。2017年12月，天士力基因申请PXT3003在中国开展临床试验，注册为进口药品。

目前PXT3003已被欧美EMA和美国FDA授予孤儿药资格，Pharnext于2015年便开始进行该药的3期临床试验，目前临床试验在欧洲、美国及加拿大等30个中心进行，预计试验将于2019年左右完成。

腓骨肌萎缩症药物是一种神经退化疾病，主要表现为四肢无力，其在美国每10万人有5人发病，国内虽然尚无明确统计的发病率。有数据估计，国内发病人群约在3万人左右，属于罕见病，国内尚无治疗该病的药物，临床需求非常明显。

此次PXT3003被纳入优先审评通道，将大大缩短临床批准的等待时间，加快在中国的注册进程。Pharnext联合创始人兼首席执行官Daniel Cohen博士表示：“我们很高兴PXT3003已被中国国家药品监督管理局纳入优先审评，这将减少药物批准的等待时间。”

Pharnext创立于2007年，致力于协同增效的复方药物开发，专注于神经性疾病的孤儿药和常见药物，包括腓骨肌萎缩症、阿兹海默病、帕金森症以及肌萎缩性脊髓侧索硬化等。该公司目前在临床开发阶段拥有两款主导产品，除了PXT3003，另一个项目PXT864用于治疗阿兹海默病，该项目2期临床已经产生了积极结果。

Pharnext开发了基于大数据基因组学和人工智能的新型药物发现模式。公司确定并开发了称为PLEODRUG™的药物协同组合在功效、安全性和强大的知识产权几个方面具有关键优势。该公司由具全球影响力的科学家和企业家创建，包括现代基因组学先驱Daniel Cohen教授，并得到了世界级科学团队的支持。

参考资料：

[1] Pharnext Announces PXT3003 was Granted Priority Review by the China Food and Drug Administration；

[2] 天士力公司公告